A ciência acaba de marcar um antes e um depois. No que parece algo saído de um filme de ficção científica, mas é absolutamente real, uma equipe médica conseguiu salvar a vida de um bebê graças a uma terapia genética personalizada, projetada especialmente para ele.
ANÚNCIO
Clique para receber notícias de Tecnologia e Ciências pelo WhatsApp
Esta é a primeira vez que uma técnica de edição genética direcionada foi usada para tratar um único paciente com uma doença extremamente rara. E funcionou.
O protagonista se chama KJ, ele tem apenas sete meses de idade e nasceu com uma condição genética fatal. Mas graças a um grupo de médicos e cientistas determinados a desafiar o impossível, sua história está mudando o futuro da medicina.
Diagnóstico urgente e uma corrida contra o tempo
Tudo começou quando KJ foi diagnosticado com deficiência de S1, um distúrbio metabólico raro que o impede de processar adequadamente resíduos nitrogenados. Sem tratamento, o acúmulo de amônia no sangue pode causar danos cerebrais graves ou até mesmo a morte.
Na verdade, metade dos bebês com essa condição não sobrevive.
Apenas 48 horas após o nascimento, o bebê apresentou sintomas graves. Os médicos agiram rapidamente, mas sabiam que os tratamentos tradicionais — como dietas rigorosas, medicamentos ou até mesmo um transplante de fígado — não seriam suficientes, pelo menos não a tempo.
ANÚNCIO
Então eles decidiram tentar algo nunca feito antes: criar uma terapia genética feita sob medida para ele.
Uma solução artesanal: terapia genética personalizada
A equipe usou uma ferramenta chamada edição de base, uma versão mais precisa do famoso CRISPR, para corrigir a mutação exata de KJ.
Como eles conseguiram isso? Com nanopartículas lipídicas, pequenas bolhas de gordura que transportam material genético diretamente para as células do fígado.
E o mais surpreendente: eles fizeram tudo isso em seis meses.
- 1 mês: modelos celulares do gene mutado
- 2 meses: melhor estratégia de edição escolhida
- 5 meses: testes bem-sucedidos em macacos
- 6 meses: pronto para terapia, com aprovação do FDA
KJ recebeu duas infusões do tratamento (chamado k-abe) e os resultados foram incríveis.
Os resultados: um pequeno, mas grande milagre
Após as terapias, KJ começou a melhorar rapidamente. Ele tolerou mais proteína, reduziu a dosagem da medicação e, o mais impressionante, superou várias infecções virais sem uma crise de amônia. Tudo isso quando, há apenas alguns meses, seu prognóstico era sombrio.
“Esperamos que o KJ seja o primeiro de muitos”, disse a Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, uma das médicas da equipe, observando que tais tratamentos podem ser adaptados a centenas de doenças semelhantes.
Ciência, esperança… e muito amor
Por trás dessa conquista há mais do que ciência de ponta: pais determinados a fazer qualquer coisa por seus filhos.
Kyle e Nicole Muldoon confiaram nos médicos quando eles apresentaram a ideia, esperando não apenas salvar KJ, mas também ajudar outras famílias que enfrentam condições semelhantes.
LEIA TAMBÉM:
Estados Unidos reacenderam guerra com Huawei: ameaçaram impor sanções a quem usar chips Ascend
Está chegando um novo smartphone que promete ser um rival “de verdade” do iPhone e do Galaxy S
Google confirmou a data de lançamento da versão estável do Android 16
Hoje, KJ está crescendo forte e saudável: ele ou do 9º para o 26º percentil de peso. Uma melhora notável para qualquer bebê... mas ainda mais para aquele que desafiou as probabilidades.
